2020年4月に、mobocertinibはプラチナ製剤ベースの化学療法を実施中あるいは実施後に病勢が進行したEGFRエクソン20挿入変異を伴う転移性非小細胞肺がん患者に対する治療薬として、FDAによるBreakthrough Therapy指定を受けました。また2020年10月には、1種類以上の全身化学療法による治療歴を有するEGFRエクソン20挿入変異を伴う局所進行または転移性非小細胞肺がん患者に対する治療薬として、中国医薬品審査評価センター（CDE）によるBreakthrough Therapy指定を受けました。

＜EGFRエクソン20挿入変異を伴う転移性非小細胞肺がんについて＞
世界保健機関（WHO）によれば、非小細胞肺がんは最も一般的な肺がんであり、毎年世界中で診断される肺がんの推定新規患者数180万人の約85％を占めています。上皮成長因子受容体（EGFR）エクソン20挿入変異を伴う転移性非小細胞肺がん患者は、非小細胞肺がん患者の約1〜2％であり、欧米人よりもアジア人で多くみられます3-7。現在、エクソン20挿入変異に対するFDAが承認した治療薬は存在しておらず、既存のEGFRチロシンキナーゼ阻害薬および化学療法の効果は限定的であるため、EGFRエクソン20挿入変異を伴う疾患は他のEGFR変異を伴う疾患よりも予後が不良です。
当社は、毎年世界中でEGFRエクソン20挿入変異を伴う転移性非小細胞肺がんと診断される患者さん約30,000人（米国だけで3,000人）に標的治療薬の選択肢をお届けすることを目指し、この疾患を対象とした治療薬の研究開発に継続的に取り組んでいます。

この内容からすると、ターゲット特異的に設計された治療薬だから投与対象が少ないんですね。

やはり非小細胞肺がんの治療薬であるアストラゼネカのEGFR-TKIは8.5万人に投与されているというから、その半分以下です。EGFR-TKIが効果がない人の一部を対象としているということでしょうか？詳しいことはわかりません。
これが、ビッグニュースといっても、市場の反応が鈍い理由のひとつかもしれません。

それはさておき、TAK-788が対象としている肺がんは予後が悪いとあるので、たとえオーファンであっても苦しんでいる人のために治療薬を開発している姿勢はうれしい限りです。しかも経口治療薬だからお手軽。
しかし、遺伝子変異を検査しないといけないというのは面倒ですね。